真实世界数据RWD是什么意思？国内通过RWD取得NMPA注册的有哪些？

　　今天主要是忍不住给大家安利一个好用的东西—真实世界数据（Real World Data，RWD）。

　　NMPA在2020年11月年发布了《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》。其实，这个真实世界数据说起来也不是什么新鲜事儿，FDA在2017年8月的时候就已经发布了《使用真实世界证据支持医疗器械监管决策》，之后也陆续发布了一系列指南。但今天也不是炒冷饭，实在是NMPA引入了中国特色的新政策，使得这个真实世界数据的使用立刻高光起来。今天就简单介绍一下这个高光版的真实世界数据。

　　1.首先，究竟什么是真实世界数据（RWD）呢？

　　真实世界数据（RWD）指传统临床试验以外的，从多种来源收集的各种与患者健康状况和/或常规诊疗及保健有关的数据。

　　由此还可以延伸出两个概念：

　　真实世界证据（Real World Evidence，RWE）是指通过分析真实世界数据而产生的与医疗产品的使用及潜在获益或风险相关的临床证据。而这一研究分析过程称为真实世界研究（Real World Study，RWS）。

　　2.如何获得真实世界数据呢？

　　常见的真实世界数据包括但不限于登记数据、医院病历数据、区域健康医疗数据、医疗保险数据、健康档案、公共监测数据、患者自报数据、移动设备产生的数据等。

　　其实不难看出，真实世界数据主要是指患者使用某种医疗设备进行治疗的实际临床信息记录，它可以更直观地反映出医疗设备使用的实际安全性和有效性。

　　3.真实世界数据的应用具体是什么？

　　通常来说，真实世界的数据不能用作独立证据，它主要是对现有证据的补充。但这个补充有时候很能起到四两拨千斤的用处。下面就举几个好用的例子：

　　（1）在CER途径中，RWD数据是等同性评价中，对比设备临床数据的主要来源。

　　（2）在单组临床试验设计中，RWD还可以为单臂研究提供外部对照。或为单臂研究的性能目标设定提供更多的证据。
　　我们都知道，如果我们选用平行对照设计，那么临床试验中需要加入对照品，样品和试验成本都将翻倍。而单组临床试验设计在这方面具有明显的优势。然而，如果市场上已经有类似的产品流通，单组临床试验设计通常会受到监管部门的质疑。在这种情况下，如果能够收集已经上市产品的真实世界数据，分析其安全性和有效性终点，将其纳入单组临床设计的性能目标设定中，那么对于单组设计的临床试验将更有说服力。

　　（3）现实世界的数据可以支持IFU中的适应症更改。
　　对已经上市的产品，有时候难免会遇到根据临床的实际需求而产生off-label use （即产品用于非指定的适应症）的情况。
　　通常来说，增加适应症最繁琐的工作就是补充相关的临床试验。但是如果这种off-lable use的使用频率非常高的话，那么就可以收集到足够的真实世界数据，作为用于该适应症的安全性和有效性证据。这样以来，就可以大大减少补充临床试验的成本和工作量。

　　（4）对于高风险植入物等医疗器械，真实世界数据可以帮助进行远期安全性和有效性评价。这个一目了然，不多说。

　　（5）下面是安利的重点部分：NMPA还提供了一个很利好的政策，让海外（进口）医疗产品在无注册证的情况下，可以在中国收集RWD以支持急需的临床产品的注册。

　　国内有真实世界数据试验区吗？

　　2019年10月，中国启动了海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，这是中国第一个也是唯一的真实世界数据试验区。如果海外产品满足以下的条件，可以申请在没有注册证的情况下在博鳌乐城进行先行先试，同时收集真实数据来支持NMPA注册（支持CT，支持海外临床试验数据，支持CCER）：

　　①产品虽然没有在中国获得批准，但是前提是设备已经获得原产国的批准。
　　②它可以是创新设备，也可以认为该设备与已有设备相比更好或更不同。
　　③满足临床紧急需求并用于特定医疗目的：患者或临床医生需要。
　　④没有其他治疗方法或设备可以治疗这种疾病。

　　目前，通过RWD取得NMPA注册的案例有哪些？

　　2020年3月26日，Allergan的XEN青光眼治疗系统第一个通过RWD获得国家NMPA批准。
　　2021年1月26日，美国强生的Catalys飞秒激光眼科治疗系统成为第二个通过RWD获批的产品。

　　怎么样，心动了没有？赶紧行动起来吧，收集真实世界数据来获批吧！
　　作者：事儿君