临床试验是什么？临床试验分期及名词解释

　　很多癌症患者对临床试验并不陌生，但是大部分患者知识有限，就知道药免费，其他一概不知。不知道究竟是几期的临床，也不晓得什么是“单臂”、“双盲”、“随机分组”、更不知道“对照组”的存在，所以，今天我们来科普一下，临床试验到底是什么意思？

　　临床试验是什么？

　　临床试验指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，目的是确定试验药物的疗效与安全性。在中国临床试验可以分为两种：

　　1、全球同步进行的临床试验，试验药品是新药，在国内外均没有上市，在多国同步进行临床试验。

　　2、有些药品在国外已经上市，但是为了能够进入中国市场，按照《食品药品监督管理法》，需要在国内开展临床试验，这一类试验的药品在国外已经广泛用于癌症治疗。

　　既然在国外已经上市了，为何还要在中国单独进行临床试验呢？大家都是人，有啥不一样？

　　对不起，人和人之间真的有差距。

　　在中国，肺腺癌的比例约为52%，大细胞肺癌只有2%，而在西方，大细胞肺癌占了15%；在EGFR突变方面，中国的比例为51.8%，而西方人群只有15%；中国KRAS突变约7%，西方占30%。

　　著名的抗血栓药利伐沙班，在欧美的试验剂量是20mg，而在日本的剂量则为15mg。因为药代动力学研究发现，日本受试者在15mg剂量下的血药浓度与欧美受试者相同。

　　很多药物，即便在两种人种中的起效剂量相同，不良反应的种类和程度也往往有着明显的差异。

　　所以，一些可能存在有人种差异的药物，即使在国外已经上市，仍需要在国内开展临床试验。

　　临床试验分期

　　目前临床试验分为Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期和Ⅳ期临床，其中IV临床意味着该药品已经上市，在更广泛的人群中观察药物疗效、副作用等情况。所以，患者想要参加试验都是Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ的临床试验。

　　（1）Ⅰ期临床

　　初步的临床药理学及人体安全性评价试验，在这个阶段，由于该药品是首次用于人体，所以主要观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。该期需要病例数较少，一般为20-80例。

　　（2）Ⅱ期临床

　　治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。一般Ⅱ期临床需要的病例数一般为200-300例。

　　（3）Ⅲ期临床

　　治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。该期的病例数更大，一般为1000-3000。

　　（4）Ⅳ期临床

　　该药品已经上市，其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

　　名词解释

　　（1）随机分组

　　大多数临床试验分为试验组和对照组。试验组的患者会用的是新药，对照组不会用新药，但往往使用“目前最常用的标准疗法”，很少会给安慰剂。这样才能比较新药和现有标准疗法的区别。这样的试验通常更多的是关心新药是否和标准疗法一样有效，甚至更有效。有的时候，试验组的药物使用疗效不一定比对照组更好。

　　随机化是指临床试验中的受试者有同等的机会被分配到试验组或对照组中，而不受研究者、受试者主观意愿的影响。

　　（2）单臂

　　单臂试验在肿瘤的II期临床中多见，简单来讲就是没有对照的单组试验!只要参加了临床试验，就是试验组，可以直接用到该试验中的药剂，不必担心被分到对照组。

　　（3）盲法

　　涉及临床试验的各方面人员（包括申办方、研究者、受试者、临床监查员、数据管理和统计等）对随机分组的不知晓称为盲法。盲法分为开放、单盲、双盲和三盲。

　　开放试验，是指研究对象（患者）、研究者、数据分析者均知道试验组和对照组的分组情况，因此参与者的主观性很强，容易产生试验偏倚。

　　单盲试验针对受试者（患者）设盲，受试者不知道自己究竟是在试验组还是对照组。而大部分临床试验都是双盲的，受试者和干预者（医生）进行设盲。受试者不知道自己是在实验组还是在对照组，干预者也不知道受试者的分组到底是什么。如在双盲实施的过程中，对数据监察和统计分析人员也设盲，则为三盲试验。

　　是不是每个人都可以参加临床试验？不是的

　　入选/排除标准

　　所有的临床试验都有关于谁可以参加临床试验的指导原则，此指导原则就是“”。允许参加临床试验的因素为“入选标准”；不允许参加临床试验的因素为“排除标准”。

　　这些标准是根据如下因素来制定的：年龄、性别、疾病类型和阶段、治疗史、患其他疾病情况等。只有符合标准的人才可以参加临床试验。制订“入选/排除标准”不是用来拒绝人们参加临床试验，相反，而是 确定此人参加临床试验是否合适，以保证其安全。

　　临床试验利弊分析

　　（1）优势

　　患者可以充分地了解当前国际上针对自己的疾病的治疗水平和最新进展，了解自身疾病的预后以及目前标准的治疗所能达到的疗效。同时得到最专业的医疗团队的密切随访和跟踪，有区别于门诊的专门接待队伍。

　　临床试验都是免费

　　绝大多数提供试验药物或治疗,接受新药物治疗的患者有可能从临床试验中获得治愈，除了药物免费，大部分检查也是免费的，如价格相对昂贵的CT、核磁、实验室检查等，但床位费等仍由患者承担，也可由医保结算，这样大大降低了治疗费用。

　　参加临床试验还可能使患者提前一步从新药物中获益，例如，参加来曲唑等新药临床试验的患者，无论是晚期乳腺癌的解救治疗或是早期乳腺癌的辅助治疗，都提前获得了比三苯氧胺更好的疗效。

　　（2）风险

　　临床试验的治疗可能是无效的或者临床试验用药有可能有烦人的、严重的、甚至危及生命的副作用。参加临床试验要比普通的看病花费参与者更多的时间和精力，比如经常去试验点，接受更多的治疗，在医院停留的时间长，有时需要联合用药。

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