单臂试验和安慰剂对照是什么意思？浅析受试者在临床试验中的获益及风险

　　NCCN（美国国立综合癌症网络）指南是目前国际上最权威、最广泛采用的癌症治疗指南。NCCN指南明确指出：治疗选择之一就是参加临床试验。

　　在欧美国家很多患者会主动咨询医生是否有合适他们的临床试验。全美排名第一的MD Anderson癌症中心，超过90%患者会参加各种临床试验。

　　临床试验受试者不是“小白鼠”，是创新和互动式研究中的合作者，是临床医学发展和进步的贡献者。

　　国内临床试验分为两类

　　一类是与全球同步进行的临床试验，试验药品为新药，在国内外均未上市，在全球多国同时进行临床试验研究。
　　一类是国外已上市药品，为进入国内市场，应国家《食品药品监督管理法》要求而在国内开展临床试验，这类试验的试验药品在国外已经广泛用于疾病治疗。

　　一、所有人都可以参加药物临床试验吗？

　　答案是否定的。

　　所有的临床试验都有关于谁可以参加的指导原则，此指导原则就是“入选/排除标准”。允许参加临床试验的因素为“入选标准”;不允许参加临床试验的因素为“排除标准”。

　　这些标准是根据如下因素来制定的：年龄、性别、疾病类型和阶段、治疗史、患其他疾病情况等。只有符合标准的人才可以参加临床试验。有一些研究试验需要病人，而也有一些试验需要正常健康人。

　　值得注意的是，制订“入选/排除标准”不是用来拒绝人们参加临床试验，相反，而是确定此人参加临床试验是否合适，以保证其安全。

　　二、受试者在临床试验中的获益及风险

　　临床试验的受益主要包括两大类，一类是关于受试者的受益，另一类是社会的受益。

　　有什么受益？

　　1、受试者受益

　　①节省费用
　　多数临床研究使用的研究药物和检查，均是对患者免费的，这就会为患者省下一大笔费用。对于家庭经济状况不佳、疾病类型较为特殊、现有治疗方案有限的患者而言，临床试验是最佳的选择。

　　②获得最新治疗机会
　　临床试验的目的是为了证明研究新药或方案比当前的标准治疗更好，因此患者很有可能得到生存时间的延长。即使分到对照组，接受免费的标准治疗，也是相当不错的选择。

　　③临床试验中的新药
　　临床试验中，有些药物尚未在国内上市，但已在国外上市并应用，疗效和安全性已获临床验证，其安全性和有效性更有保障。患者只有通过国内的临床试验才有机会提前使用。目前临床试验都是一些国外已经确认过疗效的新药对比国内传统的标准治疗，希望能在中国获批上市或者是拓展新的适应症。

　　④得到研究组医生更好的关注和观察
　　进行临床试验的一般都是该领域比较权威的专家和权威的医院，入组期间，患者可以在住院、检查、治疗和随访方面得到更好的照料和关注，一旦出现需要紧急处理的情况，都可以得到迅速的处理。

　　2、社会的受益

　　尽管这种研究对受试者没有直接受益的前景，但增加了对人类生理和行为的认识而使整个社会受益。对人类受试者健康的考虑应优先于科学和社会的利益。

　　有什么风险？

　　正如任何的癌症治疗都是双刃剑，临床试验也是如此，可能会获得奇效，也可能无效，也可能会有未预料到的副作用，以及尚未确定的疗效。

　　但研究人员会尽可能及时处理各种不良反应，当毒性不可耐受或药物无效时，患者就需要退出试验治疗，更换其他治疗方案。

　　当然，就算是不参加临床试验，标准的癌症治疗也是存在各种不良反应的风险。

　　三、什么是单臂试验？

　　单臂研究（single arm study）：即单组临床试验，顾名思义，就是仅有一个组的研究，没有为试验组设计相对应的对照。

　　但单臂研究并不是就没有参比的对象，实际上，它的参比对象就是所谓的“外部对照”。

　　外部对照，又称为历史对照，是采用他人、或过去的研究结果，与试验组进行对照比较。例如：在抗肿瘤领域中，进行药物研发的早期阶段Ⅰb/Ⅱa期，可将接受受试药物的一组患者与该研究以外的一组患者的结果进行比较。单臂研究可以是多中心的临床试验，但肯定是开放的，也谈不上随机与盲法，所以论证强度稍差。

　　单臂研究的缺点

　　从研究设计可见，其缺点是显而易见的，由于试验组与外部对照组的受试者不来自同一受试者总体，可比性差；

　　由于缺乏平行的对照，只能与外部的历史数据进行比较，来评价被研究药物的安全性和有效性，很难获得和当前研究设计完全一致的历史研究数据，且很难区分研究间差异的影响，对结果不易作出评价；

　　根据单臂研究的药物获批门槛高，必须是病例非常少见且疗效相当显著的药物。

　　单臂研究的优点

　　本类型研究设计、实施简单、易行，研究费用低、周期短，可以较快获得有效性的证据；

　　多用于基于伦理不适合设置空白对照或者无法找到匹配的对照的临床研究；

　　在药物临床试验中，单臂治疗，如果加上剂量探索，其实可以获得一些有价值的信息。

　　四、什么是安慰剂对照？

　　安慰剂对照是指试验组用新药或者新疗法，对照组给予与试验药性状相同但不含有效成分的安慰剂。

　　安慰剂（placebo）是一种虚拟药物, 其外观剂型、大小、颜色、重量、气味和口味等各方面都与试验药尽可能保持一致, 但不含有试验药物的有效成份。

　　1、设置安慰剂对照的目的在于消除研究者、受试者和参与评价人员等由心理因素等影响而形成的偏倚，分离出由试验药物所引起的真正的效应和不良反应。
　　安慰剂对照试验可以采用平行或自身交叉对照的试验设计。安慰剂对照试验有利于双盲法执行，从而最大限度地减少受试者和研究者的偏倚。试验药与安慰剂之间结果的差异就是在这种研究条件下这种药物作用的大小。

　　2、使用安慰剂对照组并不意味着对照组是未经处理的。在很多安慰剂对照试验中，新的治疗和安慰剂分别被添加到一个共同的标准治疗上，即所谓的附加研究。

　　3、当一种新药用于尚无已知有效药物可以治疗的疾病进行试验时，通常不存在伦理学问题；如果延迟治疗、或不治疗仅导致暂时的不适（例如，普通头痛），并没有严重不良后果，不会造成较大的健康风险时，只要患者知情同意，安慰剂对照设计在伦理上是可接受。如果市场上已经存在针对研究药物适应症的有效的药物，应该采用阳性对照。

　　4、安慰剂对照能可靠地证明药物的疗效，检测药物“绝对”的有效性和安全性，也可以将受试者和研究者期望值的影响降到最低，因此安慰剂对照试验的效率比较高。但是安慰剂对照有时存在伦理方面的问题，受试者和和治疗的医生容易存在顾虑，因此其通用性是个问题。

　　来源：家属说